Londonban most először kezeltek csecsemőt a Zolgensma nevű készítménnyel. A kétmillió eurós készítmény spinális izomatrófia ellen fejti ki hatását – egy genetikai hiba ellen, mely kezelés hiányában korai halált okozhat.
Nagy-Britannia Nemzeti Egészségügyi Szolgálata (NHS) most először kezelt egy csecsemőt, aki spinális izomatrófiában (SMA) szenved, a Zolgensma nevű készítménnyel, melyet néhányan „a világ legdrágább gyógyszerének” neveznek. Kedden tették nyilvánossá, hogy az öt hónapos Arthur Morgant egy londoni gyermekkórházban beoltották a kb. kétmillió eurós készítménnyel. Az NHS vezetője, Simon Stevens, „fantasztikus újdonságként” értékelte, „hogy ez a forradalmi kezelés mostantól olyan csecsemők és gyermekek számára, mint Arthur, az NHS-nél lehetséges”. Más szervezetek, köztük egy olyan is, amely az NHS költségellenőrzéséért felelős, szintén üdvözölték ezt a lépést.
Az SMA egy olyan idegrendszeri-izomzati megbetegedés, melyet a hátgerinc idegsejtjeinek hibás működése okoz. A betegség mozgásbeli korlátozásokhoz és különféle bénulásokhoz vezet, melyek kezelés hiányában korai halált okozhatnak. Minden tízezredik újszülött ezzel a genetikai hibával jön világra. Nagy-Britanniában évente kb. 50 gyermek születik ezzel a betegséggel. A Zolgensma nevű készítmény az EU-ban a tavalyi év óta engedélyezett. Németországban viszont nem minden betegbiztosító vállalja át a költségeket, illetve csak alternatív kezeléseket hajlandóak finanszírozni.
További hírek a témával kapcsolatban
Brit orvosok, akik az SMA kezelésével foglalkoznak, közvetlenül a születés utáni rutinvizsgálatok mellett emelnek szót. „Minél hamarabb bevetésre kerül a Zolgensma, annál jobb”, mondták kedden az „SMA UK” nevű szervezetnél. Amennyiben a gyógyszert az első tünetek megjelenése előtt beadják, az izmok esélyt kapnak a normális fejlődésre. Eddig az NHS csak akkor ajánlja fel a születés utáni vizsgálatot, ha a családban már felbukkant egy ilyen eset. Szégyen, hogy ezzel Nagy-Britannia több európai ország mögött lemarad, jelentette ki a konzervatív képviselő Nickie Aiken.
Forrás: www.faz.net